Diabete: verso la creazione di cellule staminali efficaci e «pronte all’uso»
Messe a punto cellule staminali geneticamente modificate per essere «invisibili» al sistema immunitario. Utilizzate per produrre cellule del pancreas, gli scienziati dell’azienda Sana Biotechnology di San Francisco, in California, sono state in grado di curare i topi con diabete di tipo 1 senza il rischio di pericolosi attacchi da parte delle difese immunitarie. Il risultato, descritto sulla rivista Nature Biotechnology, rappresenta un ulteriore passo in avanti verso il trattamento di una vasta gamma di malattie con tessuti o organi «pronti all’uso», anziché doverli creare da zero per ogni persona.
Eliminati due geni che rendono le staminali «estranee» visibili al sistema immunitario
Le cellule staminali, simili a quelle degli embrioni, possono essere indotte a moltiplicarsi e a svilupparsi in diversi tessuti, e si spera che possano essere trapiantate nelle persone per trattare una serie di condizioni, tra cui infarti e ictus. Tuttavia, le cellule prese da una persona e inserite in un’altra vengono generalmente attaccate ed eliminate dal sistema immunitario. Per evitare questi problemi, il team della scienziata Sonja Schrepfer ha sviluppato una tecnica per modificare geneticamente le cellule in modo da farle diventare «invisibili» al sistema immunitario. La procedura prevede la rimozione di due geni che codificano per molecole di superficie che sono richieste per il riconoscimento del sistema immunitario come «estranee», e viene aggiunto un gene che fa produrre alle cellule una molecola chiamata CD47, che normalmente impedisce all’immunità di attaccarle.
Le cellule staminali sono state testate con successo nei topi con diabete di tipo 1
All’inizio i ricercatori hanno testato le cellule in una versione «pluripotente», ovvero con il potenziale di essere trasformate in diversi tessuti ed organi, prelevate da un macaco rhesus e poi inserite nei muscoli della gamba di altri quattro macachi rhesus. Le cellule sono sopravvissute senza segni di attacchi da parte del sistema immunitario fino a quattro mesi, dopodiché i macachi sono stati soppressi. Al contrario, le cellule inserite che non avevano subito le modifiche genetiche sono state distrutte dai sistemi immunitari dei macachi entro tre settimane. Successivamente, le cellule staminali sono state testate come trattamento per il diabete di tipo 1, malattia causata dalla perdita di cellule pancreatiche che producono l’insulina. Le cellule staminali sono state trasformate in cellule pancreatiche e inserite nei topi affetti dalla malattia. I test del sangue hanno mostrato una riduzione dei sintomi del diabete. Questi risultati rappresentano un passo importante verso la creazione di terapie cellulari «pronte all’uso». «La visione è che abbiamo cellule per chiunque, sempre e ovunque», dice Schrepfer.
Tratto da: Sanità Informazione, Valentina Arcovio, 15 maggio 2023