Parkinson: impiantate cellule staminali riprogrammate nel cervello di un uomo
La terapia sperimentale proposta da neurochirurghi giapponesi: non si conoscono ancora gli esiti
Un uomo di 50 anni è il primo paziente con malattia di Parkinson ad essere stato sottoposto a un trapianto di cellule staminali nel cervello. Gli esiti dell’intervento non sono ancora noti: per ora il paziente sta bene e tra sei mesi, se non insorgono complicanze, riceverà una seconda dose di staminali. La tecnica innovativa che verrà sperimentata su altri 6 pazienti è stata descritta su Nature.
L'intervento è stato eseguito da un team di neurochirurghi del Kyoto University Hospital che ha impiantato per la prima volta cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) nel cervello di un paziente affetto dalla malattia neurodegenerativa. Le iPS vengono sviluppate riprogrammando le cellule di alcuni tessuti corporei come la pelle in modo da ritornare a uno stato simile a quello embrionale, da cui possono trasformarsi in altri tipi di cellule.
Gli scienziati dell'Università di Kyoto, dove l'idea delle staminali pluripotenti indotte è nata per mano di Shin'ya Yamanaka, hanno usato questa tecnica per trasformare le cellule iPS in precursori dei neuroni che producono il neurotrasmettitore dopamina. Una carenza di neuroni che producono dopamina nelle persone con malattia di Parkinson può provocare sintomi come tremori e difficoltà a camminare.
Lo scorso ottobre, il neurochirurgo Takayuki Kikuchi dell'Ospedale universitario di Kyoto ha impiantato 2,4 milioni di cellule precursori della dopamina nel cervello di un paziente di 50 anni. Nel corso della procedura durata tre ore, il team di Kikuchi ha depositato le cellule in 12 siti, noti per essere centri di attività della dopamina. Le cellule precursori della dopamina hanno dimostrato in precedenti studi di migliorare i sintomi della malattia di Parkinson nelle scimmie.
L’esperto di cellule staminali Jun Takahashi e i colleghi dell'Università di Kyoto hanno ricavato le cellule precursori della dopamina da una scorta di cellule iPs conservate all'università. Queste erano state sviluppate riprogrammando cellule della pelle prelevate da un donatore anonimo.
«Il paziente sta bene e non ci sono state reazioni avverse importanti finora- ha detto Takahashi - Il team resterà in osservazione per sei mesi e, in assenza di complicazioni, impianterà altri 2,4 milioni di cellule precursori della dopamina nel suo cervello».
Il team ha in programma di offrire il trattamento ad altri sei pazienti per testare la sicurezza e l'efficacia della tecnica entro la fine del 2020.
Takahashi dice che se questa sperimentazione avrà buoni risultati, potrebbero esserci prove sufficienti per mettere sul mercato il trattamento già nel 2023, grazie al sistema di approvazione accelerato giapponese per le medicine rigenerative. «Ovviamente dipende da quanto saranno promettenti i risultati», dice.
Nel 2014 l’oftalmologa Masayo Takahashi, moglie di Takahashi, realizzò cellule retiniche da cellule staminali pluripotenti indotte che sono state usate per la terapia di alcune malattie oculari.
Tratto da: Healthdesk, 20 novembre 2018