Cosa succede alle cellule staminali del sangue dopo il trapianto? Lo rivela per la prima volta una ricerca dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget), presso l’Irccs Ospedale San Raffaele. Si tratta del primo studio sul destino, l’attività e la sopravvivenza nell’organismo delle cellule staminali del sangue dopo il loro trapianto nell’uomo.
I ricercatori hanno individuato come e in quali tempi le staminali ematopoietiche re-infuse si differenziano in cellule mature e ricostituiscono le cellule necessarie per la vita del paziente, quali le cellule del sistema immunitario, i globuli rossi e le piastrine. Lo studio ha anche mostrato che le cellule staminali corrette si sono riprodotte e permangono nel tempo dopo il trattamento. La storia delle cellule staminali ematopoietiche è stata ricostruita grazie a un vero e proprio “codice molecolare” che rimane nelle cellule a seguito della modifica genetica.
«Questo studio dimostra ancora una volta il potenziale di un’efficace sinergia tra ricerca di base e attività clinica - spiega Alessandro Aiuti uno dei coordinatori dello studio - consentendoci di comprendere appieno le proprietà biologiche e le potenzialità terapeutiche delle cellule staminali ematopoietiche corrette geneticamente. I risultati confermano la validità della strategia utilizzata nel nostro Istituto per curare le malattie genetiche rare e hanno potenziali importanti ricadute anche nel campo dei trapianti di midollo osseo e della cura dei tumori».
Il lavoro pubblicato su Cell Stem Cell è stato realizzato nell’ambito della sperimentazione clinica di terapia genica condotta in collaborazione con GlaxoSmithKline (GSK) per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza congenita. È stato reso possibile grazie ai finanziamenti di Fondazione Telethon, Commissione Europea e Ministero della Salute italiano.
Tratto da: Healthdesk, 01 giugno 2016
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