Una terapia genica contro il Parkinson
Si chiama ProSavin la terapia genica che potrebbe migliorare la funzione motoria nei malati di Parkinson riprogrammando le cellule cerebrali a produrre dopamina, sostanza chimica essenziale per il controllo del movimento.
Parola di Stéphane Palfi, neurochirurgo dell’Ospedale Henri-Mondor di Créteil, in Francia e coautore di uno studio su The Lancet. «Il morbo di Parkinson, che colpisce circa cinque milioni di persone in tutto il mondo, è la seconda malattia neurodegenerativa più comune dopo l’Alzheimer. Ed è proprio la scarsità di dopamina a causare i tremori, la rigidità degli arti e la perdita di equilibrio che caratterizzano il quadro patologico». Il ProSavin iniettato direttamente nel corpo striato, la regione del cervello che controlla il movimento, utilizza un virus inerte per veicolare tre geni per la dopamina nei neuroni striatali con l’obiettivo di trasformarli da cellule non produttive a fonti durature del composto, rimpiazzando quelle perdute nel Parkinson» riprende il ricercatore. La cura finora più usata è la levodopa, un precursore della dopamina che attraversa la barriera ematoencefalica, ma col tempo la morte cellulare diventa così vasta che anche l'efficacia del farmaco diminuisce, e i pazienti possono sviluppare spasmi muscolari involontari, le discinesie, o altri effetti collaterali. «Abbiamo testato sicurezza, tollerabilità ed efficacia di tre diverse dosi di ProSavin in 15 soggetti tra 48-65 anni con Parkinson avanzato che non rispondeva bene ad altri trattamenti. La cura è stata ben tollerata, con effetti collaterali lievi a tipo discinesie e fenomeni on off, a fronte di significativi miglioramenti nella capacità di movimento a 6 e 12 mesi di follow up. E Jon Stoessl, ricercatore all’Università della British Columbia di Vancouver in Canada, commenta in un editoriale: «È la prima volta che un vettore virale viene usato con successo nel trattamento di malattie neurologiche negli esseri umani. E non per riattivare i neuroni dopaminergici, ma addirittura per convincere i neuroni striatali a sintetizzare dopamina. Ma la sfida della malattia di Parkinson è anche la gestione dei disturbi non motori, molti dei quali su base non dopaminergica. ProSavin non può risolvere questi problemi, ma è senz’altro il principio di una nuova strada nella cura del Parkinson».
The Lancet January 10, 2014
Tratto da: Doctor33, 13 gennaio 2014