Diabete di tipo 1, in studio nuovo trattamento orale
Un nuovo studio, pubblicato su Cell Reports Medicine, suggerisce che l’α-difluorometilornitina (DFMO) potrebbe ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D), riducendo lo stress delle cellule β.
Il diabete di tipo 1 è una condizione cronica in cui il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge erroneamente le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas. Ciò porta a livelli elevati di zucchero nel sangue e i pazienti attualmente necessitano di un trattamento con insulina per tutta la vita per poter sopravvivere. Il nuovo studio, condotto dai ricercatori dell’Indiana University School of Medicine e dall’Università di Chicago, mira a rendere la gestione del diabete più semplice per le persone T1D, che spesso lottano con le iniezioni giornaliere di insulina e il frequente monitoraggio della glicemia.
L’α-difluorometilornitina protegge le cellule beta del pancreas da fattori esterni
Nel 2010, il dottor Raghu Mirmira e il suo team hanno scoperto che il blocco di una specifica via metabolica presa di mira dal DFMO, un inibitore dell’ornitina decarbossilasi (ODC), potrebbe proteggere le cellule beta da fattori esterni, preservandole potenzialmente nel diabete di tipo 1. Uno studio randomizzato e controllato (ClinicalTrials.gov: NCT02384889) che ha coinvolto 41 soggetti con diabete di tipo 1 di recente insorgenza, ha testato poi la sicurezza e la tollerabilità del DFMO. I risultati mostrano che il farmaco non solo è in grado di stabilizzare i livelli di insulina nei pazienti ma è anche sicuro e ben tollerato.
La nuova formulazione potrebbe rendere la gestione del diabete più semplice
"L'uso di una nuova formulazione di DFMO sotto forma di pillola consente ai pazienti di assumerlo per via orale invece di doversi sottoporre a iniezioni regolari, e ha un profilo di effetti collaterali molto favorevole. È emozionante affermare che disponiamo di un farmaco che funziona in modo diverso rispetto a qualsiasi altro trattamento disponibile per questa malattia ", affermano gli autori.
Ulteriori studi sono necessari per definire l’impatto del trattamento
Gli autori pensano che il DFMO, possibilmente come parte di una terapia combinata, non solo aiuterà le persone a cui è stato recentemente diagnosticato il diabete di tipo 1, ma possa anche essere testato su persone a rischio di sviluppare la condizione. I ricercatori sottolineano cautela nell’interpretare i risultati e che sono necessari ulteriori studi per confermare tutto ciò. Hanno lanciato così uno studio clinico più ampio in sei centri per definire in modo affidabile l'impatto del trattamento con DFMO.
https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(23)00438-X
Tratto da: Farmacista33, Paolo Levantino - Farmacista clinico, 12 febbraio 2024