Lantidra: negli Stati Uniti via libera alla prima terapia cellulare per il diabete di tipo 1
Non soltanto l’insulina. D’ora in avanti il diabete di tipo 1 negli Stati Uniti potrà essere curato (in seconda linea) anche in maniera radicale. O quasi, con l’infusione di isole pancreatiche prelevate da donatori deceduti, purificate in laboratorio e preparate per l’infusione.
Un lavoro portato avanti dall’azienda CellTrans, spin-off dell’Università dell’Illinois (Chicago) che ha messo a punto il trattamento con donislecel (Lantidra il nome commerciale) che standardizza la procedura di trapianto delle isole pancreatiche.
La validità del trattamento è stata riconosciuta dalla Food and Drug Administration, che ha autorizzato la possibilità di somministrare la terapia a pazienti adulti non in grado di gestire i livelli di glicemia attraverso l’iniezione di insulina.
Lantidra, un trapianto di isole pancreatiche per guarire dal diabete di tipo 1?
Lantidra rappresenterà infatti la seconda possibilità per quei malati che “non sono in grado di raggiungere il target dell’emoglobina glicata, a causa di ripetuti e severi episodi di ipoglicemia registrati nonostante un’adeguata educazione e preparazione nella gestione del diabete”: questa l’indicazione fornita dall’ente regolatorio statunitense.
Alla base della risposta a quello che è a tutti gli effetti un trapianto allogenico, c’è la capacità che le cellule beta del pancreas hanno di continuare a produrre insulina anche una volta infuse in un altro organismo.
La sicurezza e l’efficacia del trattamento sono state valutate in due studi non randomizzati a braccio singolo, in cui 30 pazienti sono stati trattati con un numero di infusioni di cellule beta pancreatiche purificate (direttamente nel tratto epatico della vena porta) compreso tra uno e tre.
Complessivamente, 21 persone non hanno più avuto bisogno di ricorrere all’insulina per almeno un anno. Risultato che in 11 casi si è protratto fino a cinque anni. E che in altri 10 è proseguito oltre.
Da qui la convinzione che una sola infusione – ognuna delle quali contiene cellule beta pancreatiche proveniente da un unico donatore – possa essere sufficiente. E che le successive siano necessarie soltanto in caso di una risposta non soddisfacente al primo trattamento.
La necessità della terapia immunosoppressiva e la gestione degli effetti collaterali
Dai due studi è emerso che cinque i partecipanti non hanno raggiunto l’obiettivo dell’indipendenza dall’ormone di sintesi.
Quanto agli effetti collaterali, i più comuni sono stati la nausea, l’affaticamento, la diarrea, il dolore addominale e l’anemia. La comparsa di alcuni di questi è stata associata anche alla terapia immunosoppressiva necessaria per mantenere in vita le cellule pancreatiche nella persona sottoposta al trattamento.
Terapia che è stato necessario sospendere nei casi a evoluzione più grave: con l’effetto di una perdita della funzionalità delle cellule infuse e dell’autonomia dall’insulina. Per questo la Food and Drug Administration ha invitato CellTrans ad “adottare un’etichettatura con informazioni chiare per i pazienti circa i benefici e i possibili rischi legati al trattamento con Lantidra”.
Anche l’Italia impegnata nello sviluppo di nuove terapie contro il diabete di tipo 1
La terapia cellulare appena approvata negli Stati Uniti rappresenta un momento di svolta nella gestione del diabete di tipo 1, che finora ha potuto fare affidamento esclusivamente sull’insulina.
La somministrazione dell’ormone di sintesi (mediante una pompa o una pennetta) ha cambiato il corso di questa malattia. Ma continua a essere accompagnata da un’aderenza non sempre ottimale da parte dei pazienti. Da qui la continua ricerca di un’alternativa in grado di assicurare una risposta di durata superiore, se non assoluta.
Un campo su cui si muove pure l’Italia, con alcune strutture in prima fila: come il San Raffaele e l’ospedale metropolitano Niguarda di Milano e l’Ismett di Palermo, in cui già da anni si effettuano trapianti di isole pancreatiche. Rispetto alla sostituzione dell’intero organo (38 le procedure effettuate nel nostro Paese nel 2022), quello delle sole isole ha il vantaggio di evitare al paziente un intervento di chirurgia addominale. Opportunità che rende la procedura accessibile dunque anche a chi non sarebbe nelle condizioni di affrontare un’operazione così importante.
Come già raccontato anche su queste colonne, i risultati finora ottenuti non sono stati però sufficienti a favorire la diffusione del trapianto di isole pancreatiche su larga scala. Nella pratica clinica, infatti, l’indipendenza dall’insulina non è quasi mai andata oltre i 2-3 anni.
Servono dunque ulteriori dati, che potrebbero giungere anche dalla rinnovata partnership tra Vertex e Crispr Therapeutics: realtà che puntano a consolidare i risultati ottenuti nella cura della β-talassemia e anemia falciforme.
La strada sembra tracciata. Il futuro del trattamento del diabete di tipo 1 passa anche dalle terapie avanzate.
Tratto da: AboutPharma, Fabio Di Todaro, 01 luglio 2023