Diabete: negli Usa via libera alla prima terapia cellulare
L’Fda ha approvato la prima terapia per il diabete di tipo 1 a base di cellule delle isole pancreatiche che ‘libera’ i pazienti dall’insulina in alcuni casi fino a 5 anni.
Non solo insulina. Il diabete di tipo 1 si potrà curare (in seconda linea) anche con la terapia cellulare che è stata approvata di recente dalla Food and Drug Administration (Fda). Si tratta di una terapia (donislecel) sviluppata utilizzando cellule pancreatiche di donatori deceduti autorizzata per gli adulti affetti da diabete di tipo 1 i cui ripetuti episodi di ipoglicemia li rendono incapaci di raggiungere livelli medi di glucosio nel sangue.
Il diabete ‘fragile’
Chiamata anche diabete “fragile”, questa condizione è ultra-rara e colpisce tre persone su 1.000 con diabete insulino-dipendente. Secondo l’FDA, alcuni individui non sono consapevoli della loro ipoglicemia perché in alcune situazioni non sono in grado di percepire che il loro glucosio nel sangue si sta abbassando. E questo potrebbe peggiorare le loro condizioni di salute. Per questi pazienti, la nuova terapia potrebbe essere la soluzione ideale per mantenere i loro livelli di glucosio. "L'ipoglicemia grave è una condizione pericolosa che può portare a lesioni derivanti da perdita di coscienza o convulsioni", ha affermato in un comunicato ufficiale Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research della Fda.
Come viene somministrata la terapia
La nuova terapia, che è a tutti gli effetti un trapianto allogenico, agisce grazie alla capacità che le cellule beta del pancreas hanno di continuare a produrre insulina anche una volta infuse in un altro organismo. Il nuovo trattamento funziona somministrando cellule beta delle isole del donatore infuse (cellule che secernono insulina) per rilasciare insulina nei pazienti. Il farmaco viene somministrato come singola infusione nella vena porta epatica (fegato). Secondo la Fda, la seconda infusione del medicinale può essere somministrata in base alla risposta del paziente al primo dosaggio.
Risultati già dopo una sola infusione
La terapia cellulare, sviluppata da CellTrans Inc., è stata sottoposta a rigorosi test clinici prima dell'approvazione. La sicurezza e l'efficacia sono state valutate in due studi non randomizzati a braccio singolo in cui un totale di 30 partecipanti con diabete di tipo 1 hanno ricevuto almeno un'infusione e un massimo di tre infusioni. Complessivamente, 21 persone non hanno più avuto bisogno di ricorrere all’insulina per almeno un anno. Risultato che in 11 casi si è protratto fino a cinque anni. E che in altri 10 è proseguito oltre. Da qui la convinzione che una sola infusione – ognuna delle quali contiene cellule beta pancreatiche proveniente da un unico donatore – possa essere sufficiente. E che le successive siano necessarie soltanto in caso di una risposta non soddisfacente al primo trattamento.
Gli effetti collaterali
Dai due studi è emerso che cinque partecipanti non hanno raggiunto l’obiettivo dell’indipendenza dall’ormone di sintesi. Quanto agli effetti collaterali, i più comuni sono stati la nausea, l’affaticamento, la diarrea, il dolore addominale e l’anemia. La comparsa di alcuni di questi è stata associata anche alla terapia immunosoppressiva necessaria per mantenere in vita le cellule pancreatiche nella persona sottoposta al trattamento. Terapia che è stato necessario sospendere nei casi a evoluzione più grave: con l’effetto di una perdita della funzionalità delle cellule infuse e dell’autonomia dall’insulina. Per questo la Food and Drug Administration ha invitato CellTrans ad “adottare un’etichettatura con informazioni chiare per i pazienti circa i benefici e i possibili rischi legati al trattamento”.
Tratto da: La Repubblica Salute, Irma D'Aria, 13 agosto 2023