Diabete 1, risultati di Fase III per l'anticorpo monoclonale Teplizumab in bambini e ragazzi dagli 8 ai 17 anni
Presentati al 49mo Congresso Ispad (International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes) di Rotterdam i dati della fase III dello studio Protect sull’utilizzo dell’anticorpo monoclonale Teplizumab in bambini e ragazzi dagli 8 ai 17 anni con neo-diagnosi di diabete di Tipo 1. Lo studio, appena pubblicato sulla rivista New England Journal of Medicine (NEJM) ha promosso la molecola come capace di mantenere la produzione di insulina per tutta la durata dello studio (esattamente 78 settimane) rispetto a coloro che non hanno ricevuto il farmaco. Come è noto dai risultati dei famosi studi internazionali del Diabetes Control Complication Trial, la preservazione della produzione di insulina è fondamentale per la prevenzione delle complicanze micro e macroangiopatiche del diabete tipo 1.
Inoltre Protect ha dimostrato che la proporzione di individui trattati con teplizumab che raggiunge entrambi gli obiettivi ovvero emoglobina glicata inferiore/uguale a 6.5% e una dose di insulina inferiore a 0.25 unità per kg di peso corporeo è significativamente superiore rispetto ai soggetti trattati con placebo al termine dello studio.
«Il teplizumab aveva già dimostrato di ritardare il declino della funzione delle cellule beta, che producono insulina, di circa 2 anni nei familiari a rischio ovvero che avessero positività per almeno due autoanticorpi del diabete e una condizione di alterazione dei livelli di glicemia (stadio 2) (NEJM, 2019). Tanto che la Food and Drug Administration ne aveva approvato l’utilizzo a novembre del 2022 per bambini ed adolescenti che avessero positività per almeno due autoanticorpi del diabete e una condizione di disglicemia.
Lo studio Protect aggiunge ancora sostanza a quanto già pubblicato nel 2019 relativamente ai soggetti a rischio - sottolinea la professoressa Raffaella Buzzetti, presidente eletta della Sid - in quanto agli ottimi risultati in termini di prevenzione si aggiungono ora risultati assai significativi in termini di mantenimento della produzione di insulina dalla diagnosi sino al termine dello studio, effetto assai importante per il dilazionamento nel tempo dell’insorgenza delle complicanze del diabete. Teplizumab in particolare agisce sulle cellule immunitarie ritenute responsabili della distruzione delle beta-cellule del pancreas permettendo il mantenimento della produzione di insulina in risposta all’introito di zuccheri nell’organismo».
Teplizumab è stato approvato dall’Fda americana nel novembre 2022 e prima che sia disponibile in Italia si dovrà attendere l’approvazione da parte dell’ente regolatorio europeo Ema e italiano Aifa.
Tratto da: ANSA, 24 ottobre 2023