Diabete di tipo 1, promettente trapianto autologo di staminali ematopoietiche semplificato
Un trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe semplificato eseguito in un setting ambulatoriale sembra essere un intervento sicuro ed efficace per i pazienti con diabete di tipo 1. A suggerirlo sono i risultati di uno studio di un gruppo messicano, da poco pubblicati online sul Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism.
Gli autori, coordinati da Fernando Lavalle-González, endocrinologo dell'Universidad Autónoma de Nuevo León in Messico, hanno studiato 16 bambini con diabete di tipo 1 (età media: 12 anni) per valutare l'effetto di un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche semplificato ed eseguito in ambito ambulatoriale sull’indipendenza dall’insulina a lungo termine, sulle variazioni dell’HbA1c e sulla sicurezza. Il follow-up mediano è stato di 34 mesi.
Tutti i pazienti sono stati sottoposti alla procedura con un protocollo semplificato e meno tossico basato su fludarabina in ambiente ambulatoriale senza che si siano registrate complicazioni gravi né decessi dopo 100 giorni di follow-up.
La risposta complessiva è stata dell'81%, con una riduzione del fabbisogno complessivo quotidiano di insulina da 0,41 U/kg a 0,32 U/kg entro il terzo mese dal trapianto (P = 0,46). Sette partecipanti (il 44%); hanno ottenuto l’indipendenza dall’insulina, cinque sono diventati insulino-indipendenti entro il terzo mese dal trapianto e uno già entro la prima settimana dopo il trapianto. Due partecipanti che avevano raggiunto un’indipendenza parziale dall’insulina a 6 mesi dalla procedura hanno poi raggiunto un’indipendenza completa dall’insulina rispettivamente a 11 mesi e un anno dal trapianto. Tre pazienti (il 19%) sono stati considerati non responder e gli altri sei (37%) hanno mostrato una risposta parziale, cioè un’indipendenza parziale dall’insulina.
In tutti i gruppi, i livelli di emoglobina glicata (HbA1c) hanno mostrato una riduzione media totale dello 0,87% durante nei primi 3 mesi, dell'1% nell’arco di 6 mesi e dell’1,6% all'ultimo controllo di follow-up. Dopo 6 mesi dal trapianto, Il gruppo che ha raggiunto l’indipendenza dall’insulina ha mostrato una riduzione media dell’HbA1c del 2,3%.
“Il trapianto è stato eseguito completamente in ambiente ambulatoriale, riducendo così i costi, limitando l'esposizione alle infezioni nosocomiali ed evitando l'inconveniente del ricovero in ospedale” osservano i ricercatori nella discussione.
“Questo metodo” aggiungono “dovrebbe essere ulteriormente studiato in una coorte più ampia comprendente un gruppo di controllo contemporaneo appropriato, in quanto sembra essere in grado di modificare la storia naturale del diabete mellito di tipo 1”.
O.G. Cantú-Rodríguez, et al. J Clin Endocrinol Metab. 2016; doi:10.1210/jc.2015-2776.
Tratto da: Pharmastar, 09 aprile 2016